细胞疗法作为创新生物技术在医疗健康发展中扮演着重要角色。一方面，当下小分子、单抗、双抗等技术在部分癌种上已经出现有效性瓶颈，颠覆性改变患者治疗现状亟待新的创新技术的出现，另一方面，创新技术的产业环境亟待新的底层逻辑挖掘，区别于过去传统的治疗方案的市场评估体系，细胞治疗作为技术和消费属性并存的创新治疗方案，其技术高壁垒性决定我们应当以新的逻辑思维去审视整个行业的发展逻辑。
细胞治疗产业技术不断优化迭代，中国创新药与创新技术都迎来高速成长的关键时期
小分子靶向药物重组多肽单克隆抗体双特异性抗体抗体偶联药物CAR-T基因治疗RNA干扰溶瘤病*mRNAProtacTILsTCR-T基因编辑微生物群CAR-NK/M肿瘤疫苗干细胞移植创新型疗法
细胞治疗概况
细胞治疗一般是指将正常的或某些具有特定功能的细胞采用生物工程方法获取和（或）通过体外扩增、特殊培养等处理后，使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞、促进组织器官再生和机体康复等治疗功效，然后将这些细胞移植或输入到患者体内，新输入的细胞可以替代受损细胞或者具有更强的免疫杀伤功能，从而达到治疗或缓解疾病的目的。
传统药物研发，致力于研制可以规模化生产的产品以供所有适用的病人使用。而细胞治疗是从一个或多个人体组织中提取有特定性能的细胞并加以适当数目扩增或功能改进，重新输入患者体内，用以针对某一个特定的病人进行个性化治疗的方案。
细胞治疗的优势
选择性高：细胞药物能感知复杂的人体内环境，只在特定的环境中激活，以发挥相应功能，这意味着可以更大程度上限制药物的副作用。
局部浓度高：人体代谢、药物效应动力学和药物代谢动力学决定了小分子药物靶向性较低，它不只在病变组织或细胞内分布，还分布于整个机体组织，这通常会造成严重的脱靶效应。而细胞药物的优势在于可主动迁移到靶组织或靶细胞内发挥作用。
可个性化定制：由于个体差异，很难控制每个患者传统药物的最佳使用剂量，但在细胞治疗中，可应用合成生物学设计基因开关控制药物的合成或释放，也可以根据临床需要设计不同细胞药物以治疗更多疾病。
目前细胞治疗靶点研究相对集中，创新研发策略将沿两条主线进行
全球血液瘤细胞治疗相关靶点的临床布局
血液瘤细胞疗法靶点和通路分析显示：
CD19、BCMA、CD22和CD20仍然是血液瘤的主要靶点。
可能由于市场饱和以及新冠疫情的影响，针对这些靶点的药物数量增速放缓。增速从前年的51%、83%和80%，下降到去年的15%、23%和56%。
全球实体瘤细胞治疗相关靶点的临床布局
实体瘤细胞疗法靶点和通路分析显示：
Top实体瘤靶点为肿瘤相关抗原（TAA），居于首位。
大多数实体瘤细胞疗法都使用增强型CAR-T细胞，以克服实体瘤中抑制性免疫微环境，并帮助CAR-T细胞向实体瘤迁移和生存。
靶向Glypicans2和3（GPC2和GPC3）的细胞治疗药物增速极快。年以来每年几乎翻一番。（主要针对肝癌）
CAR-T是目前最成熟的细胞疗法
作为国际上研究最为火热的肿瘤免疫治疗方法，CAR-T在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗中展现出惊艳的治疗效果。目前，以CD19为靶点CAR-T产品研究相对较深入，美国已批准CAR-T产品Kymriah（诺华）和Yescarta,Tecartus（吉利德/凯特）,Breyanzi(BMS)均是以CD19为靶点治疗血液肿瘤。全球来看，CAR-T的研发管线迅速扩张，既包括新靶点的探索，如BCMA、CD、CD33等；也包括新适应症的拓展，如由血液肿瘤向实体瘤进阶。全球已有多家公司的项目推进到了临床晚期阶段，我们预计未来将陆续有针对不同瘤种的CAR-T产品问世。
从T细胞免疫到基于T细胞的免疫疗法
T细胞活化过程：
信号一：
肿瘤细胞抗原被MHC-I类分子呈递在APC细胞表面
T细胞表面的TCR分子识别APC表面MHC-I类分子呈递的抗原
与TCR桥连的CD3ζ链将活化信号向细胞内传导，促进T细胞活化
然而只有抗原信号T细胞依然无法完成活化增殖
信号二：
T细胞还需要APC提供共刺激信号
基于T细胞的细胞免疫疗法
基于T细胞治疗的基本原理是：如何让患者体内的肿瘤靶向T细胞更多更容易被激活？
治疗技术扫描市场竞争格局分析细胞治疗*策解读细胞治疗行业概览
基本思路：
1.将能够靶向杀伤肿瘤的T细胞筛选纯化出来，单独让其扩增，然后输入到患者体内。基于这样的想法诞生了TIL（肿瘤浸润淋巴细胞疗法），从患者身上切下来的肿瘤组织块中，纯化T细胞，采用克隆培养方法，体外大量扩增肿瘤杀伤性T细胞，再将这支数量大大增加的T细胞*队输入患者体内，达到杀伤肿瘤细胞的目的。
2.通过改造TCR的抗原识别区域，产生对肿瘤特异性抗原具有极高亲和力的TCR，带有这种TCR的T细胞，具有更强的肿瘤靶向性。基于这样的想法诞生了TCR-T技术，采用基因工程手段，将改造后的，对特定肿瘤抗原具有极强亲和力的TCR序列导入患者T细胞中，使这些T细胞表达大量能够识别肿瘤抗原的TCR，将这些T细胞体外扩增后输入到患者体内，极大增强了患者T细胞对肿瘤组织的靶向杀伤能力。
3.人工改造一个受体分子，这个受体分子的胞外结构可以识别表达在肿瘤细胞表面的分子，胞内结构可以激活T细胞的活化和增殖信号，表达这个受体分子的T细胞可以通过直接和肿瘤细胞表面的分子结合而被激活，不再需要识别MHC分子，不再需要共刺激分子。更容易被激活。基于这样的想法诞生了CAR-T技术，这样的受体分子就是CAR（嵌合抗原受体）分子，将CAR分子转入T细胞中，表达CAR分子的CAR-T细胞具有更强的靶向杀伤能力，不受MHC限制性以及共刺激信号的影响，更容易被激活。将其扩增后输入患者体内，帮助机体更高效杀伤肿瘤细胞。