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实用EmilyWhitehead，首个CAR-T细胞疗法治愈的白血病孩子导语：诺华公司的突破性嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）于7月12日获美国FDA咨询专家委员会的一致投票（10-0）支持批准。这一投票标志着这类实验性治疗的关键里程碑。FDA预计将于10月3日做出最终批准决定。宾夕法尼亚大学科学家、领导这一领域药物开发的CarlJune医师表示，这可能会开启免疫疗法新的篇章―“一个真正具有生命力的药物”。美国时间7月12日，FDA肿瘤药物咨询委员会全体一致通过tisagenlecleucel（即CTL）的使用，这预示着美国批准该药物已经为期不远。CAR-T细胞疗法由宾夕法尼亚大学首先开创，而后授权给了诺华公司。FDA专家委员会建议批准该疗法用于3至25岁复发或标准治疗无效的急性B淋巴细胞白血病少数（美国每年仅发生数百例）病重患者的治疗。通常情况下，这些患者的存活机率很低，但在临床试验中，许多患者在单次治疗后病情即出现了长时间的缓解，有些患者甚至被治愈。目前，各大公司和知名院所都在竞相研发这种新的治疗方法。8月份，Medscape就CAR-T细胞疗法对临床肿瘤医师进行了一项有意思的调查（调查采用邮件形式）。通过这项调查反映出：绝大多数肿瘤专家希望能够将CAR-T疗法运用到临床实际中，他们认为CAR-T细胞疗法未来将会具有非常可观的效果。在这项调查中，所有的受访对象均表示，CAR-T细胞产品从长远意义上来讲能够改善患者的治疗效果，且有95%的受访者认为这些细胞产品是安全的。在41位接受调查的临床肿瘤学专家中，并非所有的专家都熟悉这项疗法，但是其中有近一半的专家表示他们在获得CAR-T医院里工作。首先进行调查的是，这些专家是否知道目前正在接受FDA审查的CAR-T细胞疗法：Novartis公司研发的tisagenlecleucel（即CTL）以及Kite公司研发的axicabtageneciloleucel（即KTE-C19）。37%的参与调查的专家表示对tisagenlecleucel很熟悉，约15%的专家知道tisagenlecleucel的基本信息。超过四分之一的专家熟知tisagenlecleucel的名字，但有37%的专家表示之前从未听说过任何关于tisagenlecleucel的信息。44%的专家表示之前从未听说过任何关于axicabtageneciloleucel的信息，22%的专家表示之前听说过tisagenlecleucel，34%的专家表示对于tisagenlecleucel非常的熟悉。所有参与调查的专家之后均获得了详细的研发公司提供的药物相关临床试验信息，根据信息，接受tisagenlecleucel治疗的患者，83%的复发性/难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病患者病情获得了完全缓解；而对于难治侵袭性B细胞型非霍奇金淋巴瘤患者，在接受了axicabtageneciloleucel的治疗后，完全缓解率则为39%。在读取完相关临床试验数据后，90%的肿瘤科专家表示CAR-T疗法对于血液学癌症来说具有十分重要的意义。最终，所有的临床肿瘤学专家一致表示，基于目前的治疗数据，这项疗法从长期来讲具有可观的治疗效果，且这其中有83%的专家表示，如果真正获得了上市批准，这项疗法将非常适用于临床治疗。一位儿科肿瘤学专家表示：“这项令人振奋的革命性疗法，不仅可以用于难治性患者的治疗，而且可以使患者免于放射治疗，同时CAR-T疗法也避免了许多移植相关毒性的出现，尽管短期毒性是较容易控制的。”这位专家对于CAR-T疗法的临床实践已经长达25年。另外一位肿瘤专家表示：“医院已经被诺华公司选为临床试验中心，这个治疗项目的负责人和我讨论了大量的临床相关数据，这使我对CAR-T疗法的前景非常的期待！”75%的专家认为，如果一位患者没有其他的治疗选择了，那么选用CAR-T疗法所获得的益处是超过风险的，但绝大多数专家也同时表示，这项疗法最好只能在几个获得批准的治疗中心展开。小于3/10的专家认为，他们应该能够轻松应对CAR-T疗法所引起的不良事件。然而，最大的担忧主要围绕安全性。加速运转的免疫系统成为一种有效的抗癌剂，但也是对患者的危险威胁。严重的副作用很多，引发人们对广泛使用的担心，但95%的专家相信，从长期来讲，这项治疗将会是安全的。一位血液学肿瘤专家如是评论：“最最重要的还是经验，如果临床实践者能够频繁的使用CAR-T细胞治疗，经过一段的时间的证明，该种治疗方法将会很高的信誉度。”大部分肿瘤医生表示，CAR-T疗法将最终被用于癌症早期。同样，这些临床医生认为需要可靠的生产厂家来生产这些细胞治疗药物。几乎一半的肿瘤科专家认为CAR-T疗法将成功取代干细胞移植疗法，但是这项疗法也仅将适用于特定的癌症患者。三分之一的专家认为CAR-T疗法的花费实在过高。虽然生产厂家未明确表示定价，但根据业内观察人员预估，治疗花费将在30万美元~50万美元之间。参考资料：1.OncologistsOptimisticAboutProspectsforCART-CellTherapy2.CompaniesRushtoDevelop‘UtterlyTransformative’GeneTherapies3.Firstgenetherapy-atruelivingdrug-onthecuspofFDAapproval-TheWashingtonPostEND近期会议推荐（点击了解详情）第八届中国分子诊断技术大会（11月17-18日，成都）肺癌个体化精准治疗最新研究进展研讨会（10月21日-22日，上海）