喜树碱（Camptothecin，CPT）为吡咯喹啉细胞毒性生物碱，是除紫杉醇之外研究最多的天然抗肿瘤药物之一，存在于在我国特有的珙桐科植物喜树的果实或根中。《浙江民间常用草药》中记载，喜树的根皮具有清热解毒，散结消肿之功效，果实具有活血化瘀之功效，常用来煎汤内服或者是研末吞服，治疗牛皮癣、疮肿等症状。
年，美国国家癌症研究所的MonreoeE.Wall和MansukhC.Wani从原产于中国中部的喜树树皮和树干中分离得到一种五环单萜生物碱，这是对喜树碱的最早研究。
年到年，研究者发现该五环单萜生物碱在体外对Hela细胞（宫颈癌细胞的细胞系）、L细胞（小鼠淋巴细胞白血病细胞）及啮齿类动物显示出较强的抗肿瘤活性，同时还表明对胃癌、直肠癌和白血病等多种恶性肿瘤均有一定的疗效，这引发了科学界对植物喜树和喜树碱类化合物的研究热潮，陆陆续续发现了更多的喜树碱类化合物。但因多种原因，喜树碱药物的临床应用却未取得有效推进。
年，Hsiang和其同事发现喜树碱及其衍生物是以拓扑异构酶I（TopoisomeraseI，TopoI）为靶点，通过TopoI-DNA可裂解复合物可逆结合，形成的CPT-TopoI-DNA三元复合物可抑制DNA的复制和转录，进而导致癌细胞的死亡。相比TopoII抑制剂，TopoI抑制剂疗效高，抗瘤谱广，喜树碱对拓扑异构酶I有专一抑制性，引发了新一轮的