上证报中国证券网讯7月24日，神州细胞发布公告称，公司申请的注射用重组人凝血因子VIII（商品名：安佳因）已正式获批，公司具备了在国内市场销售安佳因资格。安佳因为公司控股子公司神州细胞工程自主研发的、工艺和制剂均不含白蛋白的第三代重组人凝血因子VIII产品，是中国首个获批上市的国产重组人凝血因子VIII产品，拟用于治疗甲型血友病（即血友病A)。
据悉，血友病A是一种由凝血因子Ⅷ（CoagulationFactorⅧ，FⅧ）缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。目前，血友病A的主要治疗手段是凝血因子Ⅷ替代治疗，包括人凝血因子和重组人凝血因子。
公告显示，年11月14日，神州细胞工程向国家药监局提交的药品注册申请获得受理并取得优先审评审批资格。安佳因为神州细胞工程自主研发的、工艺和制剂均不含白蛋白的第三代重组人凝血因子VIII产品，拟用于治疗甲型血友病（即血友病A)。甲型血友病系因患者缺乏凝血因子VIII蛋白引发的凝血功能障碍，利用外源浓缩或纯化的凝血因子VIII蛋白补充甲型血友病患者体内因先天遗传因素缺失的凝血因子VIII蛋白，是甲型血友病患者的有效治疗方案。该产品III期临床研究结果符合预期，止血效果良好，未出现凝血因子VIII抑制物事件和非预期的安全性问题，与进口重组凝血因子VIII国外临床研究文献报道的疗效和安全性结果一致。此外，安佳因还具有优越的产品稳定性，在2゜C至8゜C条件下的实时稳定性研究中，两种规格3个批次的成品储存48个月后产品活性未见明显下降。
神州细胞工程已建立了重组凝血因子VIII的高效的稳定表达的工程细胞株、无血清无白蛋白成分的悬浮流加培养工艺、以自主研发和生产的亲和纯化抗体为核心步骤的高效率和高特异性下游纯化工艺、无白蛋白添加剂的成品制剂配方以及升细胞培养规模的生产线。上述高效的生产工艺有助于神州细胞工程根据市场需求快速提供相应产品。
根据国家药监局网站数据查询，目前国内已获批11种血源性凝血因子VIII药品；已上市5款进口重组凝血因子VIII药品，分别为拜耳公司的拜科奇和科跃奇、百特公司的百因止、辉瑞公司的任捷和诺和诺德公司的诺易。
公司表示，安佳因作为神州细胞工程首个获批上市的自主研发产品，其获批上市标志着神州细胞工程具备了在国内市场销售该产品的资格。（李公生）
本文来源：上海证券报社